3,5 Millionen Dollar pro Dosis: Teuerstes Medikament der Welt soll auch helfen, Geld zu sparen

Dass die amerikanische Arzneiaufsichtsbehörde FDA ein neues Medikament zulässt, ist selten eine Schlagzeile wert. Doch im Fall von Hemgenix gibt es einen guten Grund dafür. Denn eine einzige Einheit der intravenösen Therapie kostet 3,5 Millionen Dollar pro Patienten – was es zum teuersten Medikament der Welt macht.

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Das Medikament des Pharmariesen CSL Behring wurde zur Behandlung von Hämophilie B entwickelt. Bei der Erbkrankheit, auch als Bluterkrankheit bekannt, gerinnt Blut nicht oder nur langsam. Die Ursache ist ein fehlendes Protein, weshalb sich Bluter im Krankenhaus bislang regelmäßig Blutgerinnungsfaktor intravenös zuführen lassen mussten.

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Paradox: Hemgenix ist super-teuer, soll aber Geld sparen

In den USA und Europa leiden geschätzte 16 Millionen Menschen an Hämophilie B. Die FDA sagte, die Krankheit betreffe einen von 40.000 Menschen, hauptsächlich Männer. Mit der neuen Hemgenix-Therapie wird mit einer einzigen Infusion ein Gen in den Körper gebracht, mit dessen Hilfe die Leber den nicht vorhandenen Blutgerinnungsfaktor produzieren kann. Die klinischen Tests ergaben eine 94-prozentige Erfolgsquote.

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„Gentherapie für Hämophilie ist seit mehr als zwei Jahrzehnten in Sicht“, sagte Peter Marks, Direktor des Zentrums für Bewertung und Forschung von Biologika der FDA. „Die heutige Zulassung bietet eine neue Behandlungsoption für Patienten mit Hämophilie B und stellt einen wichtigen Fortschritt in der Entwicklung innovativer Therapien für Patienten dar, die unter einer hohen Krankheitslast im Zusammenhang mit dieser Form der Hämophilie leiden.“

Einen Tag nachdem die FDA grünes Licht gegeben hatte, setzte Behring den Preis auf 3,5 Millionen Dollar pro Infusion fest. Mit dem Argument, dass die Gesamtkosten der traditionellen Behandlung über den Lebenszeitraum der Bluter sehr viel höher ausfallen. 

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„Wir sind zuversichtlich, dass das Medikament trotz des Preises zu erheblichen Kosteneinsparungen für das gesamte Gesundheitssystem führen und die wirtschaftliche Belastung durch Hämophilie B erheblich verringern wird“, erklärt ein Sprecher von CSL.

Hemgenix schnellt auf Platz 1 der Hitparade der teuersten Medikamente

Auch Experten glauben, dass die Behandlung mit Hemgenix sich trotz des gigantischen Preises durchsetzen könnte, weil die bestehenden Medikamente auch sehr kostspielig seien und Hämophilie-Patienten „ständig in Angst vor Blutungen leben“, so Biotechnologie-Investor Brad Loncar.

Damit schnellt Hemgenix auf die Nummer 1 der Hitparade der teuersten Medikamente. Diese führte bislang Zynteglo (gegen die Blutkrankheit Beta Thalassämie) mit 2,8 Millionen Dollar pro Dosis an. Vor dem 2,1 Millionen Dollar-Medikament Zolgensma von Novartis, mit der spinale Muskelatrophie bei Babys behandelt wird.